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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Gene Transfer Techniques Gene therapy Crigler-Najjar syndrome Transduction Dependovirus/genetics/immunology Muscle disease Industrial Microbiology/methods Middle Aged Gene Expression Regulation Adeno-associated virus Activin Receptors Genetic/methods Genetic Association Studies Protein Tyrosine Phosphatases Muscle Animal models DNA/metabolism Animals Gait Cells Inbred BALB C Antibodies Female Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Clinical Trials as Topic Base Sequence Preschool Lentivirus/genetics Phenotype Immunology Transfection/methods Cell Line Epigenesis Genetic Mutation Dependovirus/genetics Muscular dystrophy Genotype Genetic Therapy/methods Disease Models DNA Baculoviridae/genetics Human Humans Receptors Golgi apparatus Disease Progression FKRP Male Genetic Vectors Insertional Duchenne muscular dystrophy Aged Knockout Child Electrophoretic Mobility Shift Assay Host-Pathogen Interactions Genes Reporter Dosage Dogs Genetic Therapy Cell Differentiation Hematopoietic Stem Cells/metabolism Calcium signaling Amphipathic peptide Genetic Vectors/immunology Genetic Vectors/administration & Viral Immunity Mice Adult Myotubular myopathy Polymorphism Cell Survival Genetic Loci Genetic Vectors/genetics/metabolism Hippocampus Gene Expression Regulation/drug effects Virus Integration Myopathy Genome Hematopoietic Stem Cell Transplantation Muscular Dystrophy Liver HEK293 Cells Cell Proliferation Flow Cytometry DNA Primers Lentiviral vector Cell Culture Techniques Genetics Antigens AAV Canine Animal Cultured Hep G2 Cells Inbred C57BL Inbred mdx

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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